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抑制SMN2外显子7剪接的调控蛋白的鉴定和作用机制研究
肖锐著2016 年出版115 页ISBN：9787307173156脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）是一种高发病率并导致婴儿致死的常染色体隐形神经肌肉障碍疾病。 其原因是纯和的丢失 SMN1 基因，但可以通过增加SMN2 外显子 7 的剪接来有效的治疗SMA。因此， 我们...
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